Flagship Pioneering投資組合聯(lián)盟？與囊性纖維化基金會(huì)合作治療10%無****可醫(yī)患者

今日消息稱，F(xiàn)lagship 與一家知名的囊性纖維化非盈利組織 Cystic Fibrosis Foundation（囊性纖維化基金會(huì)）達(dá)成合作，后者提供多達(dá) 1.1 億美元的支持資金（前期承諾 2000 萬美元），F(xiàn)lagship 則提供旗下多家公司的不同技術(shù)，建立一家 “單一資產(chǎn)公司”。
這在生命科學(xué)領(lǐng)域是一種較為新穎的合作模式。所謂 “單一資產(chǎn)公司”（single-asset companies），是指公司的總資產(chǎn)額中，占據(jù)絕對(duì)比重的是一項(xiàng)具有不可替代性的特定可辨認(rèn)資產(chǎn)的價(jià)值，除此以外的其他資產(chǎn)、負(fù)債的價(jià)值都是顯著不重大的。相應(yīng)地，該實(shí)體的未來現(xiàn)金流量也高度依賴于該項(xiàng)特定的可辨認(rèn)資產(chǎn)。
常見的 “單一資產(chǎn)實(shí)體” 的例子是為了特定的房地產(chǎn)開發(fā)項(xiàng)目、特定的投資性房地產(chǎn)或者特定區(qū)域、礦種的開采等而設(shè)立的項(xiàng)目公司。而在這一案例中，實(shí)體公司的目標(biāo)是囊性纖維化。
雙方早期或許會(huì)創(chuàng)辦一家或者兩家公司，負(fù)責(zé)早期的研究和產(chǎn)品開發(fā)，但不負(fù)責(zé)經(jīng)營(yíng)，如果早期研究通過了概念驗(yàn)證，那么 Flagship 可能會(huì)尋找另一家公司進(jìn)行后續(xù)的臨床試驗(yàn)，以及融資交易、商業(yè)化等。
囊性纖維化（英語：cystic fibrosis，縮寫作 CF）主要是由囊性纖維化跨膜轉(zhuǎn)導(dǎo)調(diào)節(jié)蛋白基因突變所致，是一種罕見的遺傳性疾病。影響全球約 7.5 萬人，在美國(guó)大約有 3.5 萬人患病，國(guó)內(nèi)數(shù)據(jù)尚不明確。
該病的主要特征是慢性進(jìn)展性阻塞性肺疾病，同時(shí)伴有多系統(tǒng)受累，包括汗腺、肺、鼻竇、胰腺、肝臟、膽道、腸道及生殖系統(tǒng)的外分泌腺，其中以呼吸系統(tǒng)損害最為突出。
不過，得益于早期診斷和優(yōu)化治療，該病的中位數(shù)生存時(shí)間在逐漸上升，患者可以活得更久。
自 2012 年以來，F(xiàn)DA 已經(jīng)批準(zhǔn)了四種相關(guān)的****物，均來自該領(lǐng)域領(lǐng)導(dǎo)者 Vertex 公司。Vertex 公司已上市 4 款 CF ****物：Kalydeco、Orkabi、Symdeko、Trikafta，前 3 款****物可治療全球約 40000 例患者，約占所有 CF 患者的 50%。而最新批準(zhǔn)的三聯(lián)療法 Trikafta 可將治療范圍擴(kuò)大到 全球 90% 的 CF 患者。
Vertex 和囊性纖維化基金會(huì)是長(zhǎng)期合作伙伴，此前一直致力于解決最后 10% 無法治愈的病人的問題，這 10% 的患者因?yàn)橥蛔儾煌鵁o法使用現(xiàn)有****物。
Flagship 通過被稱為 "Pioneering Medicines" 的倡議，加入了這場(chǎng)研發(fā)活動(dòng)。不過，除了重點(diǎn)針對(duì) 10%“無****可醫(yī)” 的患者以外，F(xiàn)lagship 也想嘗試尋找更多靶向療法以及 RNA 技術(shù)來優(yōu)化現(xiàn)有的****物。它通過旗下不同公司的不同技術(shù)路線來嘗試治療同一種疾病。
Tessera Therapeutics 是 Flagship 旗下的一家 “基因書寫” 公司，這家公司加入了這個(gè)項(xiàng)目。所謂 “基因書寫” 即可以通過多種方式改變 DNA，可以改變 DNA 的單個(gè)單位，也可以插入或者刪除小片段，還可以在整個(gè)基因中進(jìn)行書寫。這家公司可以通過糾正 CFTR 基因缺陷，從而治療不同突變的囊性纖維化患者。
當(dāng)然，Moderna 最具優(yōu)勢(shì)的 RNA 技術(shù)也不會(huì)缺席。RNA 可以在新冠疫苗中指示細(xì)胞基質(zhì)產(chǎn)生刺突蛋白，或許也可以在某個(gè)機(jī)制下幫助 CFTR 蛋白。這或許會(huì)比現(xiàn)有的一些修飾方法更有效。
有消息透露，F(xiàn)lagship 正在與其投資組合中的另外兩家公司就囊性纖維化合作進(jìn)行談判，如果合作有效，利潤(rùn)也將共享。