諾獎得主Jennifer Doudna：CRISPR 基因編輯技術(shù)應(yīng)該對所有人開放

前，2020 年諾貝爾化學(xué)獎得主 Jennifer Doudna 在 Learn Serve Lead 2021 上分享了對基因編輯的臨床潛力、公平的重要性以及 CRISPR 如何幫助對抗未來的流行病的見解。

Learn Serve Lead 是 AAMC 學(xué)習(xí)和社交活動的論壇，教育工作者、學(xué)生、研究人員、臨床醫(yī)生、管理人員和衛(wèi)生系統(tǒng)領(lǐng)導(dǎo)人都可以在這里建立專業(yè)聯(lián)系、擴(kuò)大合作并參與討論。AAMC 成立于 1876 年，總部位于華盛頓特區(qū)，是一個非營利性協(xié)會，致力于通過醫(yī)學(xué)教育、醫(yī)療保健、醫(yī)學(xué)研究和社區(qū)合作來改變?nèi)祟惤】怠?/span>

論壇上，Doudna 分享道，“看到 CRISPR 在世界各地的實(shí)驗室發(fā)展如此之快，真是非同尋常。目前在臨床上，CRISPR 主要用來治療鐮狀細(xì)胞病、先天性失明和癌癥等疾病，在接下來的二十年內(nèi)，CRISPR 甚至可以用于治療更常見的疾病，例如癡呆癥和心血管疾病，并增強(qiáng)對可能導(dǎo)致未來大流行的病原體的免疫力?！?/span>

但 Doudna 也表示，“與任何新技術(shù)一樣，CRISPR 也有風(fēng)險，面臨一些挑戰(zhàn)?！?/span>

這些挑戰(zhàn)包括確保對 CRISPR 的使用有國際公認(rèn)的法規(guī) —— 如何處理創(chuàng)造 “設(shè)計嬰兒” 的想法，以及需要確保全球所有社會經(jīng)濟(jì)群體的人都能負(fù)擔(dān)得起由此產(chǎn)生的治療費(fèi)用。

“確保每個需要的人可以從這項技術(shù)中受益，是我非常致力的事情，在科學(xué)領(lǐng)域取得進(jìn)步的一個重要關(guān)鍵是協(xié)同合作，尤其是讓來自不同背景的人加入實(shí)驗室，指導(dǎo)下一代科學(xué)家也是我最重要的職責(zé)之一。”Doudna 說道。

AAMCNews：你是如何調(diào)整自己的工作以應(yīng)對大流行的？

Doudna：由于被禁止進(jìn)入實(shí)驗室，所以我們決定通過建立臨床檢測實(shí)驗室機(jī)構(gòu)和努力開發(fā)新型 COVID 診斷方法來應(yīng)對大流行，我們在校園內(nèi)運(yùn)行了一個 CLIA（臨床實(shí)驗室改進(jìn)修正案）認(rèn)證的實(shí)驗室，每周為大學(xué)社區(qū)以及舊金山和東灣地區(qū)的一些醫(yī)療保健合作伙伴進(jìn)行大約 15,000-20,000 次 COVID-19 測試，我們還與醫(yī)療保健合作伙伴共同開發(fā)基于 CRISPR 的診斷方法，目前我們開發(fā)的三種新型診斷化學(xué)方法都依賴于 CRISPR 技術(shù)，希望其中的一個或多個可以申請即時檢測。

AAMCNews：CRISPR 具有如此多的研究意義，目前為止，你認(rèn)為它最吸引人的用途是什么？

Doudna：CRISPR 技術(shù)進(jìn)入臨床的速度非?？?/strong>，不到 10 年，該技術(shù)已經(jīng)進(jìn)入了針對肝臟、眼睛和血液疾病等多種不同類型疾病的 1 期試驗，未來 5 到 10 年內(nèi)，我們希望獲得批準(zhǔn)的療法可以從根本上糾正 DNA 中的致病突變，我們不是在減輕疾病帶來的后果，而是試圖預(yù)防或治愈疾病，這樣患者以后就不用面對遺傳病帶來的后果。

AAMCNews：CRISPR 技術(shù)發(fā)展如此迅速是你預(yù)料到嗎？你對醫(yī)學(xué)未來的長期希望是什么？尤其是在遺傳疾病方面。

Doudna：看到技術(shù)進(jìn)步如此之快真的很棒，但我無法預(yù)測。該技術(shù)在實(shí)驗室中效果很好，這并不一定說明它在人體中的有效性、安全性?，F(xiàn)在看來，在未來我們將可使用 CRISPR 來治愈遺傳疾病，但問題是：誰可以使用它？誰負(fù)擔(dān)得起這些治療？這非常重要。

AAMCNews：你之前公開談到基因編輯的潛在倫理影響以及未來如何利用它，你有何擔(dān)憂？你認(rèn)為科學(xué)界和整個社會應(yīng)該如何確保這項技術(shù)不被濫用？

Doudna：首先對技術(shù)的使用保持透明度至關(guān)重要，這也是我在過去幾年中參與有關(guān)該主題的本地組織和國際會議的原因之一，其次我認(rèn)為邀請科學(xué)界和其他利益相關(guān)者共同思考未來如何使用這項技術(shù)非常重要，這是我們擁有的非凡機(jī)會，但它也伴隨著很多責(zé)任。

AAMCNews：你之前談到高中時曾看到一位女性科學(xué)家，為什么你認(rèn)為這對你后來走上科研道路很重要？

Doudna：在我成長的過程中，科學(xué)家的印象是像愛因斯坦的經(jīng)典照片或者身穿實(shí)驗室外套、戴著黑框眼鏡、頭發(fā)亂糟糟的老年白人男性，那是媒體對科學(xué)家的諷刺，但我沒有意識到這一點(diǎn)，已經(jīng)將其內(nèi)化為科學(xué)家的樣子。高中，我就意識到對數(shù)學(xué)、化學(xué)和生物學(xué)感興趣，然后有機(jī)會看到一位恰好從事癌癥生物學(xué)研究的女性科學(xué)家的精彩演講，當(dāng)我看到那個演講時，我仍然記得我的感受 —— 這就是我想做的，我想成為她。

AAMCNews：還需要做什么改變才能讓女性更容易接觸到科學(xué)，讓她們從事這個職業(yè)？

Doudna：我認(rèn)為在科學(xué)上擁有多樣性是非常重要的。比較關(guān)鍵的是在早期教育階段讓學(xué)生有機(jī)會在實(shí)驗室工作或了解不同類型科學(xué)家正在進(jìn)行的研究，孩子們是天生的科學(xué)家，他們對世界很好奇，會提出‘為什么我們那樣做？’、‘為什么我們的世界會這樣運(yùn)作？’這種類型的問題，因此找到鼓勵這種天生好奇心的方法非常重要。

AAMCNews：你認(rèn)為學(xué)術(shù)醫(yī)學(xué)界目前面臨的最緊迫問題是什么，你想向其領(lǐng)導(dǎo)者傳達(dá)什么信息？

Doudna：鑒于當(dāng)前大流行的挑戰(zhàn)以及科學(xué)已經(jīng)取得的成就，讓科學(xué)家繼續(xù)合作以適應(yīng)當(dāng)前形勢至關(guān)重要。我認(rèn)為當(dāng)前的挑戰(zhàn)在于需要在好奇心驅(qū)動的科學(xué)和應(yīng)用科學(xué)之間取得平衡，并想辦法如何快速將這些想法和發(fā)現(xiàn)應(yīng)用于現(xiàn)實(shí)世界。

參考文獻(xiàn)：https://www.aamc.org/news-insights/making-science-serve-humanity-jennifer-doudna-phd-says-crispr-gene-editing-technology-should-be