無需免疫抑制劑！基因編輯細(xì)胞替代療法完成首例患者給****，用于治療糖尿病

VCTX210 是一種同種異體、基因編輯的干細(xì)胞衍生產(chǎn)品，用于生成胰腺細(xì)胞，最終使患者能夠產(chǎn)生自己的胰島素。它源自 ViaCyte 的多能干細(xì)胞系 CyT49，通過利用 CRISPR Therapeutics 的基因編輯技術(shù)，敲除 T 細(xì)胞攻擊有關(guān)蛋白表達(dá)，進(jìn)而達(dá)到保護(hù)移植細(xì)胞免受免疫排斥的目的。

VCTX210 的 Ⅰ 期臨床試驗(yàn)將評(píng)估其在 T1D 患者中的安全性、耐受性和免疫逃避。CRISPR Therapeutics 和 ViaCyte 正在推進(jìn)該計(jì)劃，作為發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化基因編輯干細(xì)胞衍生療法的戰(zhàn)略合作的一部分，該療法可以為患有 T1D 和需要胰島素的 2 型患者提供功能性治療糖尿病，且無需免疫抑制。
ViaCyte 成立于 2002 年，在治療糖尿病領(lǐng)域一直被寄予重望。
具體來說，該公司正在研究一種“重新編程”人類干細(xì)胞以生長成新的產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞的方法，這些細(xì)胞將被植入患者的胰腺中，并安裝在一個(gè)微型裝置中，正常在胰腺內(nèi)再生胰島細(xì)胞，以生長更多細(xì)胞并根據(jù)需要分配胰島素以調(diào)節(jié)葡萄糖水平。
目前，ViaCyte 有兩種封裝設(shè)備，包括 PEC-Direct 和 PEC-Encap。前者僅有****一半大小，可以裝載數(shù)百萬個(gè)源于干細(xì)胞的胰腺細(xì)胞，但這款設(shè)備需要免疫抑制劑****物，并且僅限于 10% 的 1 型糖尿病患者；后者則可以減少對(duì)免疫抑制****物的使用。
ViaCyte 于 2014 年獲得 FDA 監(jiān)管批準(zhǔn)，開始對(duì)其創(chuàng)可貼式封裝設(shè)備進(jìn)行臨床試驗(yàn)，并在近年來獲得了有效的臨床數(shù)據(jù)。

去年 12 月，ViaCyte 公布了首次人體 Ⅰ/Ⅱ 期研究結(jié)果。17 名植入了 ViaCyte 的 PEC-Direct 設(shè)備的患者六個(gè)月就出現(xiàn)了陽性 C 肽水平（胰島素的生物標(biāo)志物）。研究結(jié)果還表明，在 15 名患者中，研究人員觀察到這些細(xì)胞在植入 6 個(gè)月后成熟為產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞。

除了研究封裝設(shè)備之外，ViaCyte 一直涉足于基因編輯領(lǐng)域，試圖通過基因編輯的方式彌補(bǔ)再生醫(yī)學(xué)的缺陷。

該公司一直與 CRISPR Therapeutics 合作，使用基因編輯干細(xì)胞分化的胰腺細(xì)胞，這有可能保護(hù)移植的 β 細(xì)胞免受免疫系統(tǒng)的攻擊。2021 年 11 月，兩家公司宣布加拿大衛(wèi)生部批準(zhǔn) VCTX210 進(jìn)入臨床試驗(yàn)，測(cè)試 VCTX210 的安全性和耐受性。

ViaCyte 的方法通常被稱為“功能性治療”，因?yàn)樗粫?huì)替換 T1D 患者體內(nèi)缺失的胰島素細(xì)胞，但不能解決疾病的自身免疫根源。通過合作，這兩家公司有可能兩者兼得，以追求真正的“生物治療”。

但 ViaCyte 并不是唯一一家開發(fā)此類封裝技術(shù)的公司，也不是唯一一家致力于干細(xì)胞衍生細(xì)胞研究的公司。

總部位于馬薩諸塞州的 Vertex 曾在 2021 年宣布，其來源于干細(xì)胞的全分化胰島細(xì)胞替代療法，在 Ⅰ/Ⅱ 期臨床試驗(yàn)的首例 1 型糖尿病患者（T1D）中獲得積極數(shù)據(jù)。在接受單劑治療后第 90 天時(shí)，患者恢復(fù)胰島素生產(chǎn)，并且將每天胰島素使用量減少 91%。新聞稿也指出，這是首次試驗(yàn)數(shù)據(jù)證實(shí)這一細(xì)胞療法可顯著恢復(fù) T1D 患者的胰島細(xì)胞功能。
參考資料：https://www.biospace.com/article/releases/crispr-therapeutics-and-viacyte-inc-announce-first-patient-dosed-in-phase-1-clinical-trial-of-novel-gene-edited-cell-replacement-therapy-for-treatment-of-type-1-diabetes-t1d-/https://www.globenewswire.com/news-release/2022/02/02/2377646/0/en/CRISPR-Therapeutics-and-ViaCyte-Inc-Announce-First-Patient-Dosed-in-Phase-1-Clinical-Trial-of-Novel-Gene-Edited-Cell-Replacement-Therapy-for-Treatment-of-Type-1-Diabetes-T1D.html